인비보 CAR-T(in vivo CAR-T)란 무엇인가요? 몸속에서 CAR-T를 만드는 차세대 면역세포치료 완전 정리

인비보 CAR-T는 환자의 세포를 밖으로 꺼내지 않고, 주사 한 번으로 몸속에서 직접 CAR-T 세포를 만들어내는 차세대 면역세포치료 방식입니다. 기존 CAR-T가 세포를 채집해 공장에서 몇 주간 배양하던 것과 달리, 지질나노입자(LNP)나 렌티바이러스 벡터로 유전정보를 T세포에 실어 보내 체내에서 CAR를 발현시킵니다. 제조 시간과 비용을 크게 줄이고, 기성품(off-the-shelf)처럼 즉시 투여할 수 있다는 점 때문에 2025~2026년 릴리·애브비·길리어드 같은 빅파마가 조 단위 인수전을 벌이고 있는 분야입니다. 이 글에서는 인비보 CAR-T의 원리와 전달 기술, 최신 임상 성과, 국내 개발 동향까지 정리했습니다.

환자 대기 명단 앞에서 마주한 시간의 벽
기존 CAR-T는 왜 '한 사람을 위한 공장'이 필요했나
인비보 CAR-T란 무엇인가
두 갈래의 전달 기술: LNP-mRNA와 렌티바이러스
2026년 임상 성적표와 빅파마 인수전
국내 개발 동향과 남은 과제
FAQ
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환자 대기 명단 앞에서 마주한 시간의 벽

혈액암 병동에서 일하는 지인 이야기를 먼저 꺼내 볼까 합니다. 재발성 미만성 거대 B세포 림프종 환자에게 기존 CAR-T 치료가 결정됐을 때, 가장 먼저 부딪힌 벽은 약효가 아니라 시간이었다고 합니다. 환자의 T세포를 채집(백혈구성분채집)하고, 그 세포를 전문 시설로 보내 유전자를 도입한 뒤 배양하고, 품질검사를 거쳐 다시 환자에게 돌아오기까지 보통 3~5주가 걸립니다. 그 사이 병이 빠르게 진행되는 환자는 완성된 세포를 받아보지도 못하는 경우가 생깁니다. 실제로 제조 대기 중 상태가 악화되어 투여 자체를 포기하는 사례가 임상 현장에서 드물지 않게 보고됩니다.

비용도 만만치 않았습니다. 한 사람만을 위한 맞춤 세포를 만드는 구조이다 보니, 국내 허가 제품 기준으로도 수억 원대 약가가 형성돼 있었습니다. 이 두 가지 문제, 그러니까 시간과 비용이 CAR-T가 '꿈의 항암제'라 불리면서도 소수의 환자에게만 닿았던 이유였습니다. 인비보 CAR-T는 바로 이 지점을 겨냥합니다. 세포를 몸 밖으로 꺼내지 않는다면, 공장도 배양 기간도 사라진다는 발상이죠.

기존 CAR-T는 왜 '한 사람을 위한 공장'이 필요했나

CAR-T의 핵심 원리부터 짚겠습니다. CAR(키메릭 항원 수용체)는 암세포 표면의 특정 항원, 예를 들어 B세포 계열 혈액암의 CD19를 인식하도록 설계한 인공 수용체입니다. 이 CAR 유전자를 환자의 T세포에 넣어주면, T세포가 암세포를 정밀하게 찾아 공격하는 '유도미사일'로 바뀝니다.

문제는 이 유전자 도입 과정이었습니다. 기존 방식인 엑스비보(ex vivo, 생체 외) CAR-T는 환자 몸에서 T세포를 꺼낸 뒤, 실험실에서 렌티바이러스 벡터로 CAR 유전자를 넣고, 충분한 수가 되도록 배양한 다음 다시 몸에 넣습니다. 세포를 다루는 모든 단계가 무균 시설과 숙련 인력, 엄격한 품질관리를 요구하기 때문에 시간과 돈이 들 수밖에 없었습니다.

여기에 시장 구조의 비효율이 겹칩니다. 자가세포(환자 본인 세포) 기반이라 한 배치(batch)로 오직 한 명만 치료할 수 있습니다. 대량생산으로 단가를 낮추는 일반 의약품의 규모의 경제가 원천적으로 작동하지 않습니다. 이 구조를 바꾸지 않으면 CAR-T의 접근성은 제자리일 수밖에 없다는 문제의식이, 새로운 접근 방식을 향한 출발점이 됐습니다.

조금 더 구체적으로 들여다보면 병목은 여러 겹입니다. 우선 세포 채집 전에 환자의 면역세포 상태가 충분히 건강해야 하는데, 앞선 항암치료를 여러 차례 받은 환자일수록 T세포의 질이 떨어져 배양이 잘 되지 않는 경우가 있습니다. 배양이 실패하면 처음부터 다시 시작해야 하고, 그만큼 환자의 시간은 더 소진됩니다. 또 완성된 세포는 초저온 냉동 상태로 전문 시설과 병원 사이를 오가야 하기 때문에, 콜드체인 물류와 스케줄 조율이라는 별도의 부담이 따라붙습니다. 치료 효과 이전에 이런 운영상의 장벽들이 환자와 의료진 모두를 지치게 했습니다. 인비보 방식이 주목받는 이유는, 바로 이 여러 겹의 병목을 한꺼번에 걷어낼 가능성을 보여줬기 때문입니다.

인비보 CAR-T란 무엇인가

인비보 CAR-T(in vivo CAR-T)는 세포를 몸 밖으로 꺼내는 과정을 아예 없앤 면역세포치료입니다. CAR 유전정보를 담은 전달체를 환자에게 직접 주사하면, 그 전달체가 몸속을 돌아다니다 T세포를 찾아 유전정보를 넣어줍니다. 그 결과 환자의 몸이 곧 하나의 '자가 생체반응기(autologous bioreactor)'가 되어, 체내에서 CAR-T 세포가 스스로 만들어집니다.

한 리뷰 논문은 이 방식이 환자를 자기 완결적인 자가 생체반응기로 전환한다고 표현했습니다(In vivo engineering of CAR-T cells, 2026). 정의를 정리하면 이렇습니다. 인비보 CAR-T는 ①세포 채집·배양·재주입이 필요 없고 ②제조 기간이 수 주에서 사실상 즉시 투여 수준으로 단축되며 ③기성품 형태로 미리 만들어 둘 수 있는, 새로운 카테고리의 세포치료제입니다.

기존 CAR-T와의 결정적 차이는 '어디서 세포를 만드느냐'입니다. 엑스비보가 공장에서 만들어 배송한다면, 인비보는 환자 몸속에서 만듭니다. 이 차이 하나로 백혈구성분채집, 배양 기간, 배송 물류가 모두 사라집니다. 또한 배양 과정에서 세포가 받는 인위적 선택압이 없어져, 환자 간 편차가 줄어들 수 있다는 점도 기대되는 대목입니다.

두 갈래의 전달 기술: LNP-mRNA와 렌티바이러스

인비보 CAR-T의 성패는 '어떻게 T세포에만 정확히 유전정보를 넣느냐'에 달려 있습니다. 현재 크게 두 갈래의 전달 기술이 경쟁 중입니다.

첫째는 지질나노입자(LNP) 기반 mRNA 방식입니다. 코로나19 백신에 쓰인 그 LNP 기술을 응용한 것으로, CAR를 암호화한 mRNA를 지질 껍질에 싸서 T세포에 전달합니다. mRNA는 유전체(DNA)에 끼어들지 않고 일시적으로만 작동하기 때문에, 세포가 사멸하면 CAR도 함께 사라집니다. 안전 조절이 상대적으로 수월하고 화학 합성으로 빠르게 대량생산할 수 있다는 장점이 있습니다. 다만 발현이 일시적이라 반복 투여가 필요할 수 있습니다. 애브비가 인수한 캡스탄 테라퓨틱스(Capstan Therapeutics)의 CPTX-2309가 CD8 표적 LNP를 활용하는 대표 사례입니다.

둘째는 렌티바이러스 벡터(LV) 방식입니다. 바이러스가 세포에 유전자를 넣는 성질을 이용해 CAR 유전자를 유전체에 안정적으로 통합시킵니다. 발현이 오래 지속돼 한 번 투여로 긴 효과를 노릴 수 있습니다. 우모자 바이오파마(Umoja Biopharma)의 비보벡(VivoVec) 플랫폼은 CD3 특이적으로 T세포를 겨냥해, 사전 림프구 제거 없이도 10주 넘게 CAR-T 지속과 B세포 결핍을 유도했다고 보고됐습니다. 다만 유전체 삽입에 따른 삽입 돌연변이 위험은 여전히 풀어야 할 과제입니다.

구분	LNP-mRNA 방식	렌티바이러스 벡터 방식
발현 지속	일시적(수일~수주)	지속적(유전체 통합)
반복 투여	필요할 수 있음	대체로 1회
안전성 조절	상대적으로 수월	삽입 돌연변이 관리 필요
대표 후보	CPTX-2309(캡스탄)	UB-VV100(우모자)

두 방식 모두 T세포 표면의 CD3나 CD8을 표적하는 항체를 붙여, 엉뚱한 세포에 유전정보가 들어가지 않도록 정밀도를 높이고 있습니다. 이 '표적 리간드'가 인비보 CAR-T의 핵심 기술 자산인데요, 전달체가 혈류를 타고 온몸을 돌더라도 오직 T세포에만 들러붙어 유전정보를 넣도록 안내하는 역할을 합니다. 표적이 정확할수록 부작용 우려는 줄고 효율은 올라가기 때문에, 어떤 항체를 붙이느냐가 곧 후보물질의 경쟁력을 가릅니다.

적응증도 혈액암에만 머물지 않습니다. 최근에는 루푸스 같은 자가면역질환으로 무대가 넓어지고 있는데요, 병을 일으키는 자가반응성 B세포를 CAR-T가 제거하도록 하는 접근입니다. 자가면역질환은 환자 수가 많고 만성으로 이어지는 경우가 많아, 값비싼 맞춤 제조가 필요했던 엑스비보 방식으로는 감당하기 어려웠습니다. 반면 기성품처럼 미리 만들어 두고 필요할 때 주사하는 인비보 방식은 이 넓은 환자군에 닿을 현실적 경로를 열어줍니다. 모더나가 자가면역질환을 겨냥해 인비보 CAR-T 후보를 임상에 진입시키려는 것도 이런 맥락입니다.

2026년 임상 성적표와 빅파마 인수전

이 분야가 급부상한 결정적 계기는 초기 임상에서 실제 성과가 나오기 시작했다는 점입니다. 여러 후보물질이 1상 단계에 진입했고, 일부는 사람 몸속에서 CAR-T가 실제로 생성되고 암세포가 줄어드는 것을 확인했습니다.

에소바이오텍(EsoBiotec)의 ESO-T01(BCMA 표적, 다발골수종)은 최저 용량 4명 중 2명에서 완전관해를 보고했습니다. 우모자의 UB-VV100(CD19, NCT06528301), 인테리우스 바이오테라퓨틱스(Interius)의 INT-2104(CD20, NCT06539338), 레전드 바이오텍의 이중 CD19/CD20 후보 등도 임상에 들어가 있습니다. 여러 시험에서 미세잔존질환(MRD) 음성 전환 같은 초기 신호가 공유되면서, 몸속에서 만든 CAR-T도 충분한 항암 활성을 낼 수 있다는 개념 증명이 쌓이고 있습니다.

그러자 빅파마의 움직임이 빨라졌습니다. 릴리는 2026년 2월 환형 RNA(circular RNA)와 LNP를 결합한 인비보 CAR-T 기술을 보유한 오나 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)를 최대 24억 달러에 인수하기로 했습니다(Fierce Biotech). 앞서 애브비는 2025년 7월 캡스탄을 최대 21억 달러에, 길리어드 산하 카이트는 같은 해 8월 인테리우스를 인수했습니다. 아스트라제네카, BMS까지 가세하면서, 업계에서는 인비보 방식이 '실험적 최전선'에서 '경쟁 필수'로 넘어갔다는 평가가 나옵니다.

국내 개발 동향과 남은 과제

국내에서도 발걸음이 빨라지고 있습니다. GC녹십자와 앱클론은 인비보 CAR-T 치료제 공동 연구개발을 위한 전략적 업무협약을 맺었습니다(이투데이). GC녹십자가 보유한 mRNA-LNP 기반 세포 특이적 발현·전달 기술과 GMP 생산 역량에, 앱클론의 CAR-T 기술력과 T세포 특이적 항체 자산을 결합해 공동 플랫폼을 구축한다는 구상입니다. 우선은 혈액암을 중심으로 후보물질을 도출할 계획입니다.

기존 방식과 비교하면 변화의 그림이 선명해집니다. 예전에는 환자 세포를 꺼내 3~5주 배양해 한 명을 치료했다면, 인비보에서는 미리 만들어 둔 전달체를 병원에서 바로 주사하는 그림입니다. 채집실도, 배양 시설도, 배송 콜드체인도 필요 없어집니다. 국내 개발 목표 중 하나로 '당일 투여'가 언급되는 이유입니다.

물론 넘어야 할 과제도 분명합니다. 첫째는 표적 정밀도입니다. 몸속에 직접 넣는 만큼 엉뚱한 세포에 들어가는 오프타깃 우려가 있고, 엑스비보처럼 투여 전 최종 품질검사를 할 수 없다는 점이 부담입니다. 둘째는 면역원성으로, 바이러스 껍질이나 나노입자가 선천면역 반응을 자극할 수 있습니다. 셋째는 지속성과 반복 투여 부담, 넷째는 아직 정립되지 않은 규제 프레임워크입니다. 다만 이 과제들은 '가능한가'가 아니라 '어떻게 최적화할까'의 영역으로 넘어와 있다는 점에서, 인비보 CAR-T의 방향성 자체는 이미 검증 단계에 들어섰다고 볼 수 있습니다.

FAQ

인비보 CAR-T는 기존 CAR-T보다 안전한가요?

안전성은 전달 방식에 따라 다릅니다. LNP-mRNA 방식은 유전체에 끼어들지 않고 일시적으로만 작동해 조절이 상대적으로 수월한 반면, 렌티바이러스 방식은 삽입 돌연변이 위험을 관리해야 합니다. 또 몸속에 직접 주입하다 보니 투여 전 최종 품질검사를 할 수 없다는 점, 나노입자나 바이러스 껍질이 면역반응을 유발할 수 있다는 점은 임상에서 계속 확인 중인 과제입니다. 현재는 대부분 초기 임상 단계라 장기 안전성 데이터가 더 쌓여야 합니다.

치료 시간과 비용은 실제로 얼마나 줄어드나요?

기존 엑스비보 CAR-T는 세포 채집부터 재주입까지 보통 3\~5주가 걸리고 수억 원대 약가가 형성돼 있었습니다. 인비보 방식은 미리 만들어 둔 전달체를 주사하는 구조라 배양 기간이 사실상 사라지고, 국내에서는 '당일 투여'가 개발 목표로 언급됩니다. 기성품 대량생산이 가능해지면 단가도 크게 낮아질 것으로 기대되지만, 아직 상용화 전이라 구체적 약가는 정해지지 않았습니다.

지금 환자가 받을 수 있는 치료인가요?

2026년 현재 인비보 CAR-T는 대부분 임상 1상 단계로, 정식 허가된 상용 제품은 아직 없습니다. 우모자·인테리우스·캡스탄·에소바이오텍 등의 후보가 혈액암과 자가면역질환을 대상으로 임상을 진행 중이며, 국내에서는 GC녹십자·앱클론이 공동 개발에 착수한 단계입니다. 실제 진료 적용까지는 추가 임상과 허가 절차가 필요합니다.

기존 CAR-T와 무엇이 가장 크게 다른가요?

가장 큰 차이는 'CAR-T 세포를 어디서 만드느냐'입니다. 기존 방식은 환자 세포를 꺼내 공장에서 만들어 다시 넣지만, 인비보는 유전정보를 담은 전달체를 주사해 환자 몸속에서 직접 CAR-T가 만들어지게 합니다. 이 차이로 채집·배양·배송 과정이 모두 사라지고, 배양 중 세포가 받는 인위적 선택압이 없어 환자 간 편차가 줄어들 수 있습니다.